美國食品及藥物管理局（FDA）26日批准美國生物製藥公司革命醫藥（Revolution Medicines，簡稱RevMed）研發的新藥Rasonque，用於其他治療失效的胰臟癌患者，標誌着胰臟癌治療取得了數十年來的重要突破。
根據《華爾街日報》報道，胰臟癌素有「最難治癌症」之稱，美國每年約有6.7萬人確診，患者5年內死亡率高達約八成七，不少人在確診後一年內離世。長期以來，化療一直是主要治療手段，患者選擇有限。
Rasonque針對RAS的基因突變，而RAS突變是多種癌症的重要致癌因素，在胰臟癌中尤其常見。Rasonque在一項晚期臨床試驗中幫助患者平均存活超過13個月，幾乎是單獨接受化療患者的兩倍。相關數據去年在全球最大型癌症研究會議上公布時，更獲得現場研究人員起立鼓掌。
不過，Rasonque亦存在明顯的副作用，包括全身嚴重皮疹及腸胃不適。RevMed公司表示，Rasonque每月定價約3.98萬元，全年治療費用超過47.7萬元。
科學界對RAS研究始於上世紀80年代。由於RAS蛋白表面平坦，缺乏傳統藥物可以結合的「口袋」，多年來被視為難以用藥物攻克的目標。2013年，加州大學三藩市分校（UCSF）研究人員肖卡特（Kevan Shokat）發現RAS蛋白上的可結合部位，為開發靶向藥物帶來突破。RevMed公司其後收購相關生物科技公司，並於2022年開始進行人體試驗。
部分胰臟癌末期患者在化療及手術無效之後接受Rasonque，病情及生活質素出現了改善。德州75歲患者威利福德（Neil Williford）在2024年確診晚期胰臟癌時被告知壽命可能不足一年，接受試驗藥物後至今已存活超過兩年。
隨着Rasonque獲批，禮來（EliLilly ）及輝瑞（(Pfizer）等大型藥企亦正在加速研發同類RAS靶向療法。市場分析認為，若未來證實Rasonque能安全用於較早期癌症及其他癌種，其年銷售額有望突破200億元。本報訊