經過數十年來攻克致命基因變異的努力，食品及藥物管理局（FDA）週三(26日)批准了Revolution Medicines（簡稱RevMed）公司研發的胰臟癌新藥Rasonque上市。此項突破為這種最難治療的癌症之一帶來了重大里程碑。
《華爾街日報》、ABC及NBC報道，未參與該研究的俄克拉荷馬市默西醫院腫瘤學家柯基安（Carla Kurkjian）表示，這是一項改變生活的突破，不僅能幫助患者延長壽命，也讓醫生得以展開全新的治療對話。
晚期臨床試驗顯示，該藥物幫助受試者的生存期超過13個月，幾乎是單獨接受化療患者的兩倍。當試驗結果於去年春季公佈時，現場獲致近一分鐘的立席掌聲。然而，該藥物亦有副作用，包括全身嚴重皮疹與胃腸道問題。內布拉斯加州前聯邦參議員薩斯（Ben Sasse）曾公開透露，自己在參加臨床試驗期間腫瘤顯著縮小，但臉部出現紅斑。
每月藥價高達近四萬 美國年診逾六萬例
RevMed公司表示，該藥物每月費用為39,800美元，年費用超過47.7萬美元。華爾街預計這款獲准用於其他療法失敗患者的藥物將極具商業潛力。商業情報公司Evaluate指出，若該藥物被證明能在癌症早期或其他癌種中安全發揮作用，年銷售額可能突破200億美元。
根據美國癌症協會數據，美國每年約有6.7萬人被診斷出患有胰臟癌，且缺乏有效治療手段，通常只能依賴化療。約七分之八的患者在診斷後五年內去世，許多人甚至在一年內離世。
克服分子膠鎖定難題 臨床試驗患者生命延長
在1980年代初期，科學家發現名為RAS的基因變異驅動了高達三分之一的人類癌症，包括大多數胰臟腫瘤。然而，由於該變異產生的蛋白質形狀平坦，缺乏傳統藥物可鎖定的結構，曾被標籤為「無法製藥」。直到加州大學舊金山分校（UCSF）化學生物學家肖卡特（Kevan Shokat）等人找到突破口並聯合創立RevMed，才成功研發出能結合該蛋白質的合成分子。
現年75歲的德州居民威利福德（Neil Williford）於2024年4月被診斷出胰臟癌第4期並轉移至肺部，當時被告知壽命不足一年。他在2025年7月接受化療失敗後開始服用Rasonque，目前已成功存活超過兩年，並正準備與子孫迎接獵鹿季。他表示，無論副作用多嚴重，都提醒著自己依然活著。
新聞及封面圖片來源：食品藥物管理局機構的標誌。 美聯社