生物製藥公司 Revolution Medicines（RevMed）週一宣布，其針對胰腺癌的口服新藥 daraxonrasib 在一項關鍵的第三期臨床試驗中取得成功。數據顯示，與傳統化療相比，該藥物幾乎將患者的典型生存期延長了一倍，並將死亡風險顯著降低了 60%。
- 本文核心內容：
- 藥物名稱：daraxonrasib
- 試驗結果：患者中位生存期從 6.7 個月延長至 13.2 個月
- 針對基因：RAS 基因突變（約佔 90% 胰腺癌病例）
- 後續行動：將向美國食品藥物管理局（FDA）申請優先審查
「前所未有」的變革性成果
RevMed 指出，其每日口服藥 daraxonrasib 在針對已產生抗藥性的患者試驗中，達成了所有主要和次要終點。服用該藥的患者中位生存期為 13.2 個月，而接受化療的患者僅為 6.7 個月，足足延長了 6.5 個月。行政總裁戈德史密斯（Mark Goldsmith）稱此結果「前所未有」，並表示在胰腺癌第三期試驗中，從未有任何藥物顯示出超過一年的總生存期益處。
戈德史密斯表示：「這些是極具影響力、足以改變臨床實踐的成果，我們現在的目標是迅速行動。」公司計劃利用「局長國家優先審查憑證」盡快向美國食品藥物管理局（FDA）申請批准，以確保審查在數月內完成。這款新藥可能為胰腺癌患者帶來新希望，該疾病的五年生存率在所有主要癌症中最低，僅為 13%。
醫生哽咽：為患者帶來新時代
德州大學 MD 安德森癌症中心的胃腸道腫瘤內科教授潘特（Shubham Pant）博士形容這些結果對患者而言「確實是變革性的」。他指出，過去成功的試驗僅將生存期延長幾週或幾個月。潘特從早期就參與了 daraxonrasib 的試驗，在描述結果時多次哽咽，他表示：「今天，我只是……我只是心存感激。」
這款藥物近期也因前共和黨參議員薩斯（Ben Sasse）而受到關注。薩斯去年底被診斷出胰腺癌，被告知僅剩數月壽命，他在接受《紐約時報》採訪時透露，潘特正是他的醫生，自開始服藥以來，他的腫瘤已縮小 76%。
副作用管理與未來展望
儘管療效顯著，薩斯也提到藥物會引起「瘋狂」的副作用，例如面部皮疹。對此，戈德史密斯表示公司無法評論個別患者，但皮疹是已知且通常可控的副作用。潘特醫生補充說，大多數患者確實會出現皮疹，但嚴重者不到 10%，可透過暫時停藥或抗生素等策略應對。
丹娜—法伯癌症研究所的專家阿吉雷（Andrew Aguirre）博士認為，Daraxonrasib 可能成為一個可以與其他藥物聯合使用的基礎療法，是一個「巨大的進步」。受此消息激勵，Revolution Medicines 的股價週一飆升超過 30%，市值超過 260 億美元。
來源：CNBC
封面來源：胰臟癌細胞。Adobe Stock