聯邦食藥局(FDA)週二(10日)批准了一款針對罕見腦部疾病的學名藥，同時收回了總統特朗普及其他政府官員此前稱該藥對自閉症患者有巨大療效的言論。
美聯社報道，當局表示，已批准亞葉酸(leucovorin)用於治療一種限制葉酸（維他命B的一種）進入腦部的罕見遺傳疾病。FDA官員估計，這種極罕見疾病在美國的發病率低於百萬分之一。
這與去年9月白宮新聞發布會上的表態大相徑庭。當時特朗普與FDA局長馬卡里(Marty Makary)宣布，正在審查該藥以造福自閉症患者，並聲稱部分患者存在維他命腦部缺乏症。馬卡里當時甚至表示，這可能涉及20%、40%甚至50%的自閉症兒童。
研究數據遭撤回
然而，FDA高級官員週一對記者表示，審查範圍已縮小，僅聚焦於最強有力的證據，而這些證據僅支持該藥用於患有影響腦部葉酸水平罕見突變的患者。官員還指出，一項支持該藥用於自閉症的研究已於今年早些時候被撤回。
自閉症研究人員週二重申，尚未證明該藥對絕大多數自閉症患者安全或有效。自閉症科學基金會的哈拉迪(Alycia Halladay)博士接受採訪時說：「沒有證據表明亞葉酸能幫助大多數自閉症患者，更沒有證據證明它是安全的。」她指出，目前尚無確切數字顯示有多少自閉症患者患有腦部葉酸障礙。
特朗普政府去年對該藥的推崇，源於衛生部長小甘迺迪(Robert F. Kennedy Jr.)曾承諾在9月前確定自閉症病因。《柳葉刀》(The Lancet)上週發表的一篇論文發現，在特朗普9月底舉行新聞發布會後的三個月內，5至17歲兒童的亞葉酸處方量比正常水平高出71%。賓夕法尼亞大學自閉症專家曼德爾(David Mandell)表示：「由於最初那份過早且缺乏根據的聲明，我們看到處方量大幅增加。現在家長們對於什麼才是對孩子最好的治療感到無所適從。」
由於需求激增，部分家庭反映最近數週難以配到藥物。FDA官員表示，正允許外國製藥商進口該藥以增加供應。原廠藥商葛蘭素史克(GSK)並不打算重新生產其版本的藥物。哈拉迪警告家長不要盲目求藥，並指出自閉症患者使用後可能出現易怒、攻擊性和過度活躍等副作用。她說：「如果家長堅持嘗試，應該知道這可能有害無益。」
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