國際學術期刊《科學》與「撤稿觀察」平台聯合披露一宗涉及基因編輯的臨床試驗死亡事件。一名6歲女童在上海交通大學醫學院附屬新華醫院接受針對CHD3基因突變的個體化治療後一周內死亡，事件引發學術界對臨床試驗透明度與監管的關注。涉事醫學院表示事件仍在調查中。
本文核心內容：
- 一名患有Snijders Blok–Campeau綜合症的6歲女童，於2025年3月24日在上海新華醫院接受一項研究者發起的基因編輯療法臨床試驗。
- 治療約3天後，女童出現發燒及腎臟嚴重受損症狀，並在一周內死亡。醫院內部評估死因與治療相關，為血栓性微血管病。
- 女童家屬為此項試驗籌集了部分資金，約86萬美元（約670萬港元）。
- 2025年9月，上海有關部門因醫院未能妥善監管試驗及未正確註冊，對上海交通大學醫學院附屬新華醫院罰款約3600美元。
試驗背景與家屬參與
該名女童患有由CHD3基因突變導致的Snijders Blok–Campeau綜合症，主要表現為發育遲緩。其父母通過患者交流群聯絡到上海交通大學醫學院松江研究院仇子龍團隊，該團隊在基因編輯和神經系統疾病領域較為知名。在與研究團隊接觸後，家屬決定嘗試一種需將病毒注入脊柱底部液體的個體化基因編輯治療。
論文發表與後續投訴
2026年2月18日，仇子龍團隊聯合其他研究團隊在《自然》期刊發表論文，介紹了一種能在小鼠模型中糾正CHD3基因突變的堿基編輯器技術。該論文並未提及此前的人類患者治療及死亡事件。論文發表後，女童家屬向上海交通大學醫學院提交投訴，要求調查並撤回論文。《自然》方面回應稱，審稿期間並不知悉患者死亡及家屬資助情況。
機構回應與調查狀態
截至《科學》報道發布時，涉事研究團隊、高校及醫院未公開回應。《經濟觀察報》曾致電相關研究人員及醫院，均未能接通或獲回覆。上海交通大學醫學院宣傳部門工作人員對媒體表示，目前事件還在調查中。