聯邦食品及藥物管理局（FDA）週四(16日)批准了製藥巨頭默克（Merck）研發的首款突破性口服降膽固醇藥丸「Lipfendra」，為患有動脈栓塞且在使用傳統藥物後仍無法改善的高危患者，提供了全新且更便利的治療選擇。在臨床研究中，該藥能將俗稱「壞膽固醇」的低密度脂蛋白（LDL）水平大幅降低近六成，這是過去僅能通過昂貴注射針劑才能達到的療效。
值得關注的是，此藥是通過聯邦食藥局一項旨在為具前景且符合公眾利益藥物提供「超快速審查」的計劃獲得批准。該特快審查機制是由前聯邦食藥局局長馬卡里（Marty Makary）醫生所創立，他在面臨來自藥廠、患者及外界團體長達數月的施壓後，已於5月辭職。
這款新藥是首款透過阻斷肝臟中名為「PCSK9」蛋白質來發揮作用的非注射型藥物。該蛋白質會限制人體清除血液中膽固醇的能力。雖然雅培（Amgen）等生物技術藥廠在十多年前就推出了針對該蛋白的注射針劑，但由於價格高昂、保險限制以及醫生開藥時的重重顧慮，患者的使用一直受到阻礙。
作為治療基石的「他汀類」（statins）藥物主要阻斷肝臟製造膽固醇，但許多患者仍需額外幫助才能達到醫學指南推薦的低密度脂蛋白標準。默克總部設於新澤西州拉威（Rahway），其獲批依據為兩項針對高危患者的臨床研究。在其中一項涉及3000名患者的研究中，加用Lipfendra的患者在六個月後，其低密度脂蛋白水平下降了超過55%；而在第二項研究中，與服用安慰劑的對照組相比，患者的膽固醇平均降低了59%。
研究人員發現，這種療效在一年內僅有輕微減退，且常見的副作用（包括頭痛、腹瀉等）在服藥組與安慰劑組之間無明顯差異。不過需要注意的是，患者必須空腹服用該藥。
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