一項最新研究週二(14日)指出，一種實驗性新藥有望協助減緩早期阿茲海默症的惡化速度。該藥物通過降低大腦中一種名為「tau」（濤蛋白）的蛋白質水平發揮作用，其治療機制與現有的診療方法顯著不同。
美聯社報道，濤蛋白與較為人熟知的澱粉樣蛋白被視為引發阿茲海默症的兩大毒性元凶，然而以往針對該蛋白質的藥物研發均告失敗。目前市面上的兩款阿茲海默症藥物倫卡奈單抗(lecanemab)和多納單抗(donanemab)主要側重於清除澱粉樣蛋白的堆積，僅能適度減緩認知能力的下降。
在倫敦舉行的阿茲海默症協會國際會議上，研究人員公佈了對約400人進行的臨床試驗結果。數據顯示，由百健(Biogen)研發的實驗性新藥「diranersen」不僅成功降低了患者腦內的濤蛋白水平，還顯著減緩了認知功能的衰退幅度。
抑制基因減產濤蛋白
在其中一個小組試驗中，該藥物的療效已足以與現行的澱粉樣蛋白療法相媲美。百健目前正計劃開展更大規模的臨床研究以證實其確切療效，此進展已重新點燃了醫學界對濤蛋白治療機制的研發興趣與投資信心。
全球有數千萬人遭受阿茲海默症困擾，黏性澱粉樣蛋白通常在症狀出現前20年便開始在大腦中積聚形成斑塊。許多科學家深信，澱粉樣蛋白的堆積最終會誘發濤蛋白異常並在神經元中形成纏結，進而引發病症。
新藥「diranersen」屬於一種反義寡核苷酸藥物，其運作機制並非直接攻擊已形成的濤蛋白堆積，而是向產生該蛋白質的基因發出指令以減少產量。現有的抗澱粉樣蛋白藥物通常是通過靜脈注射進入人體，而該新藥則是直接注射到脊髓周圍的腦脊液中，能更直接地送達大腦。
跨機構開展聯合試驗
百健與合作夥伴共同指出，每半年注射一次的最低劑量組別展現出了最強的療效。在六項不同的大腦功能測試中，有五項顯示接受該藥物治療者的記憶與認知能力惡化速度明顯慢於安慰劑組，在最低劑量測試中，認知能力衰退幅度減少了26%，這與早前澱粉樣蛋白藥物的測試結果大致相同。
該藥物的副作用包括注射部位疼痛以及短暫的意識模糊，但未發現抗澱粉樣蛋白藥物常見的大腦發炎跡象。與此同時，加州大學三藩市分校上週啟動了全美首個名為「阿茲海默症濤平台」的全面性研究，由國家衛生研究院資助，旨在測試多種抗濤蛋白療法，並嘗試與現有的澱粉樣蛋白療法聯合使用。
首款進行測試的是名為「AADvac1」的疫苗，旨在訓練人體免疫系統識別並對抗濤蛋白的特定高危部分。此外，其他醫學研究也正多管齊下，包括探索一種實驗性降膽固醇藥物是否能降低帶有高風險基因人群的腦部蛋白質堆積，以及研發如何運用轉運技術協助藥物更高效地穿透血腦屏障。
新聞及封面圖片來源：這些由百健公司提供的腦部掃描影像顯示，服用該公司實驗性藥物diranersen的患者，其大腦中與阿茲海默症相關的「tau」（濤蛋白）（紅色部分）水平顯著下降。 美聯社