日本正式批准針對帕金森症與嚴重心力衰竭的突破性幹細胞療法，成為全球首個將誘導性多能幹細胞（iPS）醫療產品商業化的國家。製造商與媒體週五證實，相關治療最快將於今年夏季提供給患者。
- 本文核心內容：
- 核准藥物：帕金森症藥物「Amchepry」、心肌片「ReHeart」
- 核心技術：誘導性多能幹細胞（iPS），由諾獎得主山中伸彌（Shinya Yamanaka）開創
- 主要機構：住友製藥（Sumitomo Pharma）、Cuorips、京都大學
- 上市時間：預計最快今年夏季
製藥巨頭住友製藥（Sumitomo Pharma）宣布，其用於治療帕金森症的藥物「Amchepry」已獲得製造與銷售許可，該療法透過將幹細胞移植至患者腦部發揮作用。同時，日本衛生部亦批准了由醫療新創公司「Cuorips」開發的心肌片「ReHeart」，用於協助心衰竭患者形成新血管並恢復心臟功能。
衛生部長上野賢一郎（Kenichiro Ueno）在記者會上表示：「我希望這不僅能為日本的患者帶來緩解，也能惠及全球患者。我們將迅速執行所有必要程序，確保療法能毫無延誤地提供給所有患者。」
「有條件批准」加速上市
住友製藥在聲明中指出，此次批准是「有條件且限時」的，旨在盡快將產品提供給患者。據《朝日新聞》報導，這種「臨時許可」制度允許在比常規臨床試驗更少的患者數據基礎上進行安全性和有效性評估，從而大幅縮短上市流程。
這項突破性技術源於日本科學家山中伸彌的研究，他因發現誘導性多能幹細胞（iPS）而於2012年獲得諾貝爾獎。iPS細胞是透過刺激成熟細胞「返老還童」至幼年狀態而來，具有分化成體內任何類型細胞的潛力，且無需使用胚胎，避開了倫理爭議。
京都大學臨床試驗：7人參與4人改善
「Amchepry」的批准基於京都大學研究人員領導的一項臨床試驗。該試驗涉及七名年齡介於50至69歲的帕金森症患者，研究人員將來自健康捐贈者iPS細胞所培育的「多巴胺能前驅細胞」，植入每位患者腦部，總數達五百萬至一千萬個細胞。
帕金森症是一種慢性神經退行性疾病，患者腦中缺乏產生多巴胺的細胞，導致顫抖和行動困難。研究結果顯示，在兩年的監測期內，患者未出現重大副作用，其中四名患者的症狀獲得改善。根據帕金森症基金會的數據，全球約有一千萬人受此疾病困擾，現有療法僅能改善症狀，無法阻止或減緩病程。此次iPS細胞療法的商業化，被視為再生醫學領域的重大里程碑。
來源：印度報
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