從很多方面來說，尤瑟夫（Yusef）只是一個普通的8歲孩子，他喜歡恐龍、看電視、跟雙胞胎妹妹玩耍。但現在，他成為紐約州第一位接受聯邦食藥局（FDA）批准基因療法的患者，以治療一種罕見的遺傳性血液疾病「β 地中海貧血」。
WABC報道，醫生表示，基因療法是醫學界數十年來致力的方向，不僅針對一種特定的疾病，而且針對其他類似的疾病。
科恩兒童醫療中心幹細胞移植和治療負責人菲什（John Fish）表示，「作為一名醫學專業人士，尤其是一名兒科血液學家和移植醫生，這真是一個令人難以置信的實踐時刻。」以前，尤瑟夫唯一的治療選擇是從捐贈者進行骨髓移植（但一直找不到配對者），或每兩到四周輸血，但這種新療法改變了這一點。
科恩兒童醫療中心血液科副主任艾貢（Banu Aygun）表示，「我們收集患者身上的幹細胞，並送到實驗室把基因添加到血細胞中，以便患者可以開始產生正常的成人血紅蛋白。當細胞準備好時，我們就把細胞輸回患者體內。」
尤瑟夫的母親艾哈邁德（Yusara Ahmed）說，「我們終於能夠有這個機會讓他接受治療，這真是太棒了，我們非常感激。我們很希望可以盡快回復正常生活，而不需定期回到醫院輸血。」本報訊
尤瑟夫將接受FDA批准的基因療法。 WABC截圖
