監管機構8日批准了兩種針對鐮狀細胞病的基因療法，有望治癒這種主要困擾非裔的遺傳性血液疾病。
根據美國廣播公司新聞網及美聯社的報道，食品及藥物管理局（FDA）表示，這種一次性治療可用於12歲及以上患有嚴重疾病的患者。第一種療法Casgevy由Vertex製藥公司和CRISPR治療公司聯合開發，是第一個基於基因編輯工具CRISPR獲批的療法，其發明者因CRISPR技術於2020年獲得諾貝爾獎，另一種療法Lyfgenia由Bluebird Bio開發，作用不同。這兩種基因療法是首次獲得批准針對鐮狀細胞病的基因療法。
鐮狀細胞病是一種罕見的、使人衰弱且危及生命的血液疾病。估計全國有10萬人患有鐮狀細胞病，其中約20-25%病情嚴重，患者平均壽命約為52歲。該疾病在非裔中最為常見，每365名非裔嬰兒中就有1名出生時患有這種疾病。
這種疾病會影響血紅蛋白，基因突變導致細胞變成鐮刀形或新月形，從而阻礙血液流動，導致難以忍受的疼痛、器官損傷、中風及其他問題。目前的療法包括藥物治療和輸血。唯一的永久解決方案是骨髓移植，需要緊密匹配的捐贈者，且可能有排斥的風險。
基因療法不需捐贈者，不是編輯掉導致鐮狀細胞疾病的基因突變，而是進行另一種編輯，促使身體開始製造健康紅血球。當患者接受治療時，幹細胞會從他們的血液中取出並送往實驗室。患者需住院數周，並接受先發性化療，可能會危及生育能力。儘管如此，許多患者稱會考慮基因療法。
這是FDA首次批准Lyfgenia；而Casgevy先前已在英國和巴林獲得授權。測試這些療法的研究表明它們效果很好。不過醫生指出，可能有副作用，長期結果尚不清楚。由於Lyfgenia已導致血癌發生，因此FDA指出標籤將包含有關該風險的「黑框警告」。
目前，Lyfgenia的標價為310萬元，而Casgevy的標價則為220萬元。為了幫助支付費用，聯邦醫療照顧和醫療補助服務中心（CMS）宣布一項計劃，旨在與州醫療補助機構和製藥公司建立合作關係。本報訊
