美國食品及藥物管理局批准使用Aduhelm,治療阿茲海默症。
美國食品及藥物管理局批准使用Aduhelm,治療阿茲海默症。

  (星島日報報道)美國食品及藥物管理局(FDA)周一批准一款治療阿茲海默症(最常見的一種認知障礙症)的新藥,是自二〇〇三年以來(即十八年來)FDA批准的首款阿茲海默症新藥,藥廠聲稱能直接對付阿茲海默症的根源,做到「治本」。但FDA的決定引起爭議,有獨立顧問認為新藥未被證明有助於減緩阿茲海默症。

  獲批的新藥名為Aduhelm,由美國生物技術公司百健(Biogen)研發,透過FDA「加速審批」通道獲批。當FDA認為新藥可能比現有藥物更具真實療效時,便會在最終臨牀結果得出前「加速審批」,條件是百健要繼續進行後續研究,證明新藥有療效。若不能驗證療效,FDA便會要求藥物退出市場。不過, FDA甚少走到這一步。

  FDA在聲明中說,美國約有六百二十萬名阿茲海默症患者。研究人員針對該藥物開展了三項獨立研究,涉及三千四百八十二名患者。研究包括隨機雙盲對照試驗,使用不同劑量藥物進行效果評估。接受藥物治療的患者大腦中β-澱粉性蛋白斑塊明顯減少,且減少程度與用藥劑量和時長相關,接受安慰劑的患者蛋白斑塊沒有變化。

  百健表示,新藥價格約為五萬六千美元(約四十三萬五千港元),四年內都不會加價。由於保險和其他折扣,大多數患者實際不用付那麼多錢。百健的目標是在二〇三〇年之前,完成FDA所要求的後續研究。

  阿茲海默症是一種神經系統退行性疾病,臨牀上以記憶障礙、失語、執行功能障礙,以及人格和行為改變等全面性癡呆表現為特徵,病因迄今尚不明確。β-澱粉性蛋白的異常積累是此症早期表現之一,最終可在大腦中形成斑塊,破壞神經突觸的功能。

  據美FDA介紹,處方訊息說明新藥會導致澱粉性蛋白相關成像異常,但多會在一段時間後消失;此外還可能出現血管性水腫、蕁麻疹等過敏反應。其他常見副作用還包括頭痛、跌倒、腹瀉、意識模糊等。

  美國媒體報道,一些美國醫學專家認為該藥靶向的是阿茲海默症的潛在病理生理學機制而不是症狀,臨牀上尚未證明可以顯著減緩疾病進程,因此是否應批准使用存在爭議。約翰霍普金斯大學醫學研究員亞歷山大是作為FDA顧問,並不同意批准這款新藥。他對局方批准感到「驚訝和失望」。他說:「FDA 之所以受到尊重,是因為它擁有基於確鑿證據的監管標準。在今次個案中,我認為他們給了這產品一個通行證。」

  FDA藥物評估和研究中心主任卡瓦佐尼承認此藥「殘留不確定性」,但認為有大量證據表明它能夠減少大腦中的β-澱粉性蛋白斑塊,可以預期有助減緩阿茲海默症,給患者帶來重要益處。中國目前估計有約有一千萬名阿茲海默症患者。